2026年10月15日，中国药科大学附属南京天印山医院成功召开了“一项评价ACE723（靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3［GPC3］的双载荷抗体偶联药物）用于含免疫检查点抑制剂的标准的系统治疗（包括单免、靶免和双免方案）失败进展的不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者的注册I期临床研究”项目全国首家启动会。本研究由南京天印山医院秦叔逵教授与复旦大学附属中山医院周俭院士担任Co-leading PI，本中心由陈映霞教授和寻琛教授共同担任主要研究者。会议由秦叔逵教授与陈映霞教授共同主持，申办方艾司博迪亚（上海）生物科技有限公司研发团队、CRO泰格医药、机构管理人员以及主要研究者团队参会。本项研究拟在中国大陆、中国台湾及美国等多地开展。

秦叔逵教授在开场致辞中指出，肝细胞癌是我国常见恶性肿瘤，近年来系统治疗虽取得长足进步，但相比肺癌、乳腺癌等领域，肝癌仍缺乏明确的驱动靶点和成熟的分子分型，尤其在接受免疫联合方案治疗进展后，患者可选择的后续治疗手段依然有限。GPC3是近年来肝癌领域备受关注的重要靶点，在肝癌发生发展过程中发挥关键作用。其在相当比例的肝癌组织中呈高表达，而在正常成人组织中几乎不表达，因此成为抗体偶联药物理想的靶点。抗体偶联药物借助抗体实现对肿瘤细胞的精准识别，将细胞毒载荷高效递送至肿瘤组织，已在乳腺癌、胃癌、胆管癌等瘤种中取得重要突破，但在肝癌领域仍缺乏成功先例。ACE723正是针对这一未满足需求而设计，有望为晚期肝癌患者开辟新的治疗路径。

ACE723是一款靶向GPC3的双载荷抗体偶联药物。与传统的单载荷ADC不同，ACE723通过抗体将两种作用机制不同的细胞毒性载荷递送至肿瘤组织，定向释放并发挥协同抗肿瘤作用，同时具备潜在的旁观者效应。双载荷设计拓宽了对肿瘤细胞的杀伤覆盖，也降低了耐药发生风险。

在方案介绍与讨论环节，研究团队与申办方就研究设计进行了充分交流。本试验为一项开放标签、首次用于人体（FIH）、多中心的注册I期临床研究，旨在评估ACE723在既往接受过含免疫检查点抑制剂的标准的系统治疗（包括单免、靶免和双免方案）失败进展的不可切除或转移性HCC参与者中的安全性、耐受性、PK、PD和初步疗效。本研究的总体目标是基于剂量递增阶段和剂量扩展阶段的安全性、PK、PD和初步疗效综合评估结果确定ACE723的2期推荐剂量（RP2D）。研究者与申办方围绕入排条件、参与者筛选流程、剂量限制性毒性观察、给药流程、生物样本采集与检测安排、安全性监测及疗效评估等关键环节进行深入讨论。与会人员进一步明确了执行要求，并将严格遵循方案，确保研究数据完整可靠。

会议最后，秦叔逵教授作总结发言。他表示，ACE723-001研究是GPC3双载荷ADC在肝癌领域转化研究的重要探索，首次人体研究必须始终将试验参与者安全放在首位，严格遵循方案和独立评审流程，充分、完整地收集安全性数据，重点关注间质性肺损伤、骨髓抑制及眼毒性等药物相关不良事件，确保每一项数据真实、可靠、可溯源。陈映霞主任表示，中心将严格落实各项质控措施，在试验参与者筛选、用药观察、不良事件上报、数据录入等环节压实责任，与申办方和CRO团队紧密协作，高质量推进研究开展。本研究的开展，有望为接受免疫治疗失败后的晚期肝细胞癌患者提供新的潜在治疗选择。

素材来源：付康

编辑：吴文祺

审核：陈映霞