2024年6月14日， CDE官网发布《慢性丁型肝炎病毒感染治疗药物临床试验技术指导原则》。本指导原则主要适用于治疗慢性HDV感染的新药的临床研发，不适用于辅助治疗和预防用药。为药物临床试验的设计、开展、安全性评价提供参考。

一、为何要制定慢性丁型肝炎的药物临床试验技术指导原则

慢性丁型肝炎病毒（HDV）是一种复制缺陷型病毒，以乙型肝炎病毒（HBV）表面抗原（HBsAg）作为其包膜蛋白。因此，HDV感染仅发生在并发HBV感染的情况下。根据世界卫生组织的数据，估计全球有1500~2000万人重叠感染HBV/HDV。相对于HBV单一感染，重叠感染HDV可能与更严重的肝病相关。尽管目前可用的HBV疗法可有效抑制HBV复制，但HBsAg消失率仍然较低。在不发生HBsAg消失的情况下，HDV感染可持续存在。因此，直接针对HDV的疗法可能具有临床益处。

目前，我国尚无批准用于治疗慢性HDV感染的药物，因此，此次临床试验技术指导原则的发布对今后的相关临床试验的开展意义重大。

二、指导原则的主要内容及要点

1、主要内容

CDE发布的《慢性丁型肝炎病毒感染治疗药物临床试验技术指导原则》为慢性丁型肝炎病毒感染治疗药物的临床试验提供了全面的指导和规范，有助于推动相关药物的科学研发和评价。

《慢性丁型肝炎病毒感染治疗药物临床试验技术指导原则》内容表

2、临床试验设计要点

在尚无确证安全有效的药物获批用于治疗慢性HDV感染的情况下，III期临床试验设计首选双盲、安慰剂对照。

临床试验设计要点

3、安全性监测与评估

（1）不良反应监测：在临床试验过程中，应密切监测受试者可能出现的不良反应，包括严重不良反应和罕见不良反应。对于发现的不良反应，应及时记录并报告给相关机构。

（2）药物相互作用：慢性丁型肝炎病毒感染患者可能同时接受其他药物治疗，在临床试验中应特别关注药物之间的相互作用，以避免可能的不良影响。

（3）特殊人群：对于特殊人群（如孕妇、哺乳期妇女、儿童、老年人等），应根据其生理特点和病情状况，制定相应的安全性监测和评估策略。

4、伦理考虑

指导原则强调了临床试验的伦理原则，包括尊重受试者权益、保护受试者安全、确保数据真实可靠等。在临床试验过程中，应严格遵守相关伦理规范和法规要求。

5、数据管理与统计分析

临床试验数据的管理和统计分析应遵循科学、规范、客观的原则。应建立严格的数据管理制度，确保数据的完整性和准确性。同时，应采用适当的统计分析方法，对数据进行分析和解释，以得出科学、可靠的结论。

指导原则最后总结了慢性丁型肝炎病毒感染治疗药物临床试验的要点和注意事项，并提出了相应的建议。旨在帮助研发者更好地理解和执行指导原则，提高临床试验的质量和效率。

撰稿人：药物临床试验肝病专业 王碧蓉

审稿人：汪茂荣